USA: Erstes Medikament gegen Dupuytren zugelassen

Die US-Arzneimittelbehörde (FDA) hat heute Xiaflex, das erste Medikament zur Behandlung von Patienten mit Morbus Dupuytren, zugelassen.

„Xiaflex wird ein wichtiger Fortschritt in Therapiemanagement dieser Erkrankung sein”, sagte dazu Professor Bob Rappaport vom „Center for Drug Evaluation and Research“ der FDA.

Erst vor Kurzem wurden, wie berichtet, Daten einer 90-tägigen Phase-III-Studie zu dem Kollagenase-Präparat publiziert. Danach reduziert das Enzym aus Clostridium hystolyticum signifikant Gelenkkontrakturen und verbessert so die Beweglichkeit der Hand. An dieser Studie (CORD),  die 2009 im „New England Journal of Medicine“ erschien, hatten 308 Patienten mit schwerem Dupuytren  – definiert als Gelenkkontrakturen von mindestens 20 Grad – teilgenommen (NEJM 2009;361: 968-79). 204 Patienten bekamen in Zeitabständen von je 30 Tagen bis zu dreimal 0,58 Milligramm des Enzyms in die jeweiligen Stränge injiziert, 104 Patienten ein Placebo. Bei allen Patienten wurde ein Tag nach der Therapie versucht, durch Manipulation des jeweiligen Gelenks den Strang zum Reissen zu bringen. Kein Patient erhielt eine Physiotherapie, wie  Dr. Lawrence Hurst von der State University von New York und seine Kollegen berichten.
Primärer Endpunkt der Multizenterstudie war eine Verminderung der Kontraktur auf 0 – 5  Grad der vollen Streckung dreißig Tage nach der letzten Injektion. Insgesamt wurde in der Verum-Gruppe bei 64 Prozent der Gelenke der primäre Endpunkt erreicht. In der Vergleichs-Gruppe betrug dieser Wert nur 6,8 Prozent.  Die Zeit bis zum primären Endpunkt für Kollagenase-behandelte Gelenke betrug im Mittel 56 Tage. Die Kontraktur wurde in der Verum-Gruppe von 50,2 auf 12,2 Grad reduziert, in der Vergleichs-Gruppe von 49,1 auf 45,7 Grad. Die Beweglichkeit stieg unter Verum von 43,9 auf 80,7 Grad (Mittelwert 36,7 Grad), unter Placebo von 45,3 auf nur 49,5 Grad (Mittelwert 4,0 Grad).  Bei Kontrakturen von maximal 50 Grad war die Enzym-Therapie erfolgreicher als bei stärkeren Kontrakturen, was für eine Frühintervention spricht.
Von den Patienten der Verum-Gruppe erlitten 96,6 Prozent mindestens eine Therapiekomplikation – verglichen mit 21,2 Prozent in der Placebo-Gruppe. Patienten, die Kollagenase erhielten, litten zum Beispiel signifikant häufiger an Injektions- und manipulationsbedingten Komplikationen wie Quetschungen, Schmerzen und Schwellungen an der Injektionsstelle. Die meisten der Therapiekomplikationen waren leicht oder moderat und dauerten im Mittel nur 10 Tagen.  In der Kollagenase-Gruppe kam es allerdings zu zwei Sehnenrissen und bei einem Patienten zu einem komplexen regionalen Schmerzsyndrom. Systemische allergische Reaktionen traten nicht auf.  Aufgrund der kurzen Studiendauer konnten aber keine Daten zu Rezidiven ermittelt werden. Leider fehlte auch ein dritter Studienarm mit operierten Patienten.
Die CORD-Studie („Collagenase Option for Reduction of Dupuytren’s I“) wurde von Auxilium Pharmaceuticals (AP) finanziell unterstützt. AP ist der strategische Partner von BioSpecifics Technologies, einem spezialisierten Biopharmazeutischen Unternehmen. Die Vermarktungsrechte an Xiaflex in Europa hat sich Pfizer gesichert. Die Markteinführung für die Indikation Dupuytren wird in Europa für dieses Jahr  angestrebt. Das Enzympräparat befindet sich darüber hinaus in der klinischen Prüfung zur Therapie bei Morbus Peyronie. Experten schätzen die möglichen Jahresumsätze allein beim Dupuytren  auf 250 Millionen US-Dollar. Die Umsätze für das Präparat könnten deutlich höher ausfallen, wenn es  auch zur Behandlung bei Morbus Peyronie auf den Markt kommt. Für diesen Fall schätzen Analysten das Absatzpotenzial sogar auf 700 Millionen US-Dollar jährlich.

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